Μια κλινική δοκιμή Φάσης 3 που δημοσιεύτηκε στο Blood Advances διαπίστωσε ότι το exagamglogene autotemcel, μια κυτταρική θεραπεία με γονιδιακή τροποποίηση CRISPR/Cas9, εξάλειψε τις αγγειοαποφρακτικές κρίσεις για το 97% των ασθενών με σοβαρή δρεπανοκυτταρική αναιμία. Στη μελέτη συμμετείχαν 30 ενήλικες και 12 έφηβοι με ιστορικό τεσσάρων ή περισσότερων σοβαρών αγγειοαποφρακτικών κρίσεων τα προηγούμενα δύο χρόνια.

Πλήρης Ιστορία: Medscape